剑指50亿蓝海！和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061能否弯道超车？

今日（2026年3月19日），和誉医药宣布：其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是继近期斩获 FDA 罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，ABSK061 在全球开发进程中拿下的又一关键里程碑，也为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化落地奠定了重要基础。

图片来源：和誉医药官网

ABSK061是和誉医药独立研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。其研发设计精准直击 ACH 的核心病理机制——FGFR3异常激活，相较同类药物具备多重核心优势：

精准靶向，优化安全窗2、：相较于现有皮下注射疗法，口服方式大幅提升用药便利性，尤其能提高需长期治疗的儿童患者的治疗依从性，是儿科治疗中的显著优势。

快速推进，获国际认可当前，ACH治疗市场正从“无药可用”的空白阶段，快速迈入“多药竞逐”的发展新时期，凭借庞大的患者群体与未满足的临床需求，该领域也被行业视为潜在规模达50亿美元的蓝海市场。

ACH治疗上市l全球首款ACH对因治疗药物，2021年获批，需每日皮下注射。其商业成功验证了市场价值，2025年销售额达9.27亿美元。

• 维昇药业：2026年2月获FDA批准，为每周一次皮下注射的CNP前体药物。

随着ABSK061II期临床数据的即将揭晓，这款中国原研创新药能否在激烈的全球竞争中脱颖而出，为ACH患儿带来更安全、便捷的治疗选择，值得整个行业期待。